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ASO反义核酸设计网站解读_aso反义核酸设计网站中文版(2024年12月精选)

内容来源:北京东为网络所属栏目:新闻更新日期:2024-12-02

ASO反义核酸设计网站

#乙肝# 新药最新进展2024,乙肝患者的新希望 LW231药物 该药物是双功能-双靶点乙肝完全治愈一类新药。 在2024年全国颠覆性技术创新大赛总决赛中荣获最高奖项卓越奖。 *LW231是全球首个将cGAS/STING通路用于免疫抗病毒治疗的创新药,也是目前全球唯一一款进入临床的双功能-双靶点乙肝完全治愈药物。 它能有效抑制病毒复制,同时激活肝脏先天免疫系统的应答,彻底清除乙肝病毒宿主肝细胞,有望成为乙肝诊疗领域的里程碑药物。#山东# AHB-137注射液 AHB-137是一款具有潜力成为慢性乙型肝炎功能性治愈基石的非偶联型反义寡核苷酸(ASO)药物。已获得药品审评中心(CDE)纳入突破性治疗药物品种。 已进入II期临床研究阶段,临床试验数据显示其在治疗慢性乙型肝炎方面具有显著疗效。 TVAX-008注射液 适用于治疗慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染,已拟纳入突破性治疗品种。 临床前研究表明,TVAX-008在多种小鼠模型中可诱导产生强的体液和细胞免疫应答,HBsAg清除可达98%以上。目前正在开展II期临床研究,评估其治疗有效性和安全性。#医学科普#

【“渐冻症”寡核苷酸新药「托夫生注射液」在中国获批上市!】2024年10月8日,中国国家药监局(NMPA)官网最新公示,5.1类新药托夫生注射液的上市申请已获得批准。公开资料显示,该药是一款反义寡核苷酸(ASO)疗法,已经获美国FDA批准治疗遗传性肌萎缩侧索硬化(ALS)。(NMPA)

【中国首款针对渐冻症的精准治疗药物获批上市了】10月8日,渤健中国宣布,中国药监局附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪)用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的ALS成人患者,这也成为中国首个获批上市的ALS精准治疗药物。此次获批上市的托夫生注射液,是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可通过减少SOD1蛋白合成,减少毒性SOD1蛋白的蓄积,从而减轻运动神经元的损伤,减缓疾病进展。2023年4月,该药率先在美国获批上市,也是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物。

福医大团队新突破!PFBC有戏 最近,福建医科大学陈万金教授团队在神经领域的顶级期刊Neuron上发表了一项引人注目的研究,针对原发性家族性脑钙化症(PFBC)提出了一种潜在的基因治疗策略。这项研究不仅在学术上具有重要意义,更为PFBC患者带来了新的希望。 PFBC是一种遗传性神经疾病,目前尚无有效治疗方法。研究团队通过增强SLC20A2基因表达,恢复脑内磷酸盐稳态,为PFBC治疗提供了新的可能。 研究发现,SLC20A2基因内含子变异会导致异常剪接,降低SLC20A2 mRNA和蛋白表达。通过反义寡核苷酸(ASOs)技术,研究团队成功恢复了SLC20A2的正常剪接和表达。 此外,研究还提出了“calcification repression by ASO corrected expression (CRACE)”疗法,为PFBC的临床治疗提供了新思路。 科研是一场永无止境的探索旅程,每一项重大发现都能点亮希望之光。这篇高质量的SCI论文,展示了科研如何通过深入探索分子机制和创新技术,为人类健康作出贡献。

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